Reclutamento pazienti adulti affetti da Distrofia Muscolare di Becker per nuovo trial terapeutico

 

Distrofia Muscolare di Becker: nuovo trial terapeutico di fase II con Givinostat per adulti, presso il “Centro Dino Ferrari”

 

Givinostat, è un potente inibitore farmacologico di HDAC con proprietà antinfiammatorie. Uno studio di fase 2 (pubblicato in Neuromuscular Disorders, 26 ottobre 2016) condotto con la partecipazione di venti bambini affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) documenta in un periodo di osservazione di un anno come il trattamento con Givinostat risulti nella riduzione quantitativa di eventi patogenetici chiave della malattia, quale la fibrosi, l’entità delle necrosi della fibra muscolare e la sostituzione adiposa. Una sperimentazione di fase III è attualmente in corso per confermare questi risultati.

Sulla scorta di queste osservazioni Italfarmaco ha lanciato una sperimentazione di fase II in pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Becker, forma che seppur più lieve rispetto alla DMD ne condivide i principali meccanismi patogenetici.

Le unità di Neurologia e di Malattie Neuromuscolari e Rare della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, sede del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano, condurranno questo studio. Questa sperimentazione, resa possibile da un finanziamento della Regione Lombardia, prevede l’arruolamento di 50 pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Becker con diagnosi geneticamente confermata (a prescindere dalla tipologia di mutazione), di età compresa tra 18 e 64 anni e con determinate caratteristiche di abilità motoria.

La sperimentazione avrà la durata di un anno.

 

Per maggiori informazioni e/o per programmare una visita per la valutazione dei requisiti di possibili candidati che volessero partecipare allo studio contattare i seguenti indirizzi mail:

 

Dott.ssa Francesca Magri: francesca.magri@policlinico.mi.it

Dott.ssa Alessandra Govoni: alessandra.govoni@policlinico.mi.it

Dott. Maurizio Moggio: maurizio.moggio@policlinico.mi.it

Prof. Giacomo Comi: giacomo.comi@policlinico.mi.it

 

La Distrofia Muscolare di Becker (BMD) è una patologia caratterizzata da un difetto genetico che causa una riduzione  della proteina distrofina sulla membrana delle fibre muscolari. Questo deficit determina un danno alla fibra muscolare con conseguente infiammazione, necrosi, e sostituzione fibrotica e adiposa delle cellule muscolari. Nelle cellule muscolari dei pazienti affetti da BMD, gli enzimi Istone Deacetilasi (HDAC) sono iperattivi e questa iperattività comporta una ridotta traduzione di fattori miogenici chiave. Inoltre la rigenerazione muscolare è compromessa dalla produzione di citochine infiammatorie.

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