Charcot Marie Tooth 2A: il progetto di terapia genica del Centro Dino Ferrari vince un finanziamento del Ministero della Salute

Il progetto Unravellingcombined RNA interference and gene therapy in vitro and in vivo diseasemodelsas a potential therapeutic strategy for CMT2A della Dott.ssa Federica Rizzo, nell’ambito dell’ultimo “Bando della ricerca finalizzata” del Ministero della Salute, ha vinto un finanziamento pari a 449.000 Euro.

Il progetto di terapia genica per la malattia CMT2A (Charcot-Marie-tooth di tipo 2A), seguito dal laboratorio di cellule staminali neurali del Centro Dino Ferrari, sotto la guida della Prof.ssa Corti, è stato scelto insieme ad altri 53 progetti all’interno della categoria “Theory Enhancing” (ricerca biomedica traslazionale) dedicata ai giovani ricercatori.

I progetti presentati da ricercatori operanti in strutture del Servizio sanitario nazionale sono stati complessivamente 1.719, tutti valutati da revisori internazionali secondo il sistema della peer review e sottoposti, successivamente, a specifici panel scientifici per l’ulteriore verifica e validazione della graduatoria di merito.

Obiettivo della terapia genica, presentata in questo progetto, per la malattia CMT2A è andare a “spegnere” il gene Mitofusina malato e permettere l’espressione del gene sano. In questo modo, i pazienti dovrebbero avere un livello corretto di proteina e riuscire a far funzionare in modo efficiente le loro cellule.

La cospicua somma, insieme al supporto sia economico, sia emotivo dell’Associazione Progetto Mitofusina2 Onlus e dell’Associazione Centro Dino Ferrari, è un ulteriore stimolo a mettercela tutta e trovare una terapia genica definitiva per i pazienti affetti da malattia CMT2A.

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