Attività di ricerca

Nella prospettiva di sviluppare nuovi approcci terapeutici per queste patologie, il nostro Laboratorio ha focalizzato il suo interesse di ricerca sulle recenti tecniche di riprogrammazione cellulare. Tali tecniche consentono di ottenere cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) a partire da cellule umane di pazienti affetti e soggetti sani, avendo così a disposizione cellule paziente specifiche da utilizzare come modello di malattia, come sorgente cellulare per strategie cellulo-mediate e per lo sviluppo di nuove terapie.

Il nostro laboratorio ha dimostrato come il trapianto cellulare sia di cellule staminali neuronali (NSCs) che di precursori motoneuronali eserciti un effetto positivo sul fenotipo di malattia in modelli murini di malattia del motoneurone (Corti et al., 2006-2013), supportando il potenziale terapeutico dell’approccio cellulo-mediato per queste patologie.

In parallelo, il gruppo di ricerca si è concentrato su un altro promettente approccio terapeutico per queste patologie neurodegenerative: l’utilizzo di oligonucleotidi antisenso (ASO) o del morfolino (MO) per modificare l’RNA cellulare al fine di correggere il difetto molecolare alla base della malattia. Sono in corso anche approcci di terapia genica tradizionale basati sulla introduzione di una copia del gene sano mediante vettori, nel caso di malattie autosomiche recessive.

Queste ricerche sono il contributo di una collaborazione tra il personale strutturato, i ricercatori, gli specializzandi, gli studenti dei corsi di laurea di Medicina, Biologia e Biotecnologie e ricercatori di numerosi laboratori nazionali e internazionali con cui sono state stabilite intense e stimolanti collaborazioni. La costante attività didattica e seminariale consente la diffusione delle conoscenze acquisite dal nostro gruppo a livello nazionale e internazionale.




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